Israëlisch ziekenhuis voert 's werelds eerste gentherapie uit voor zeldzame erfelijke epilepsie

Een acht maanden oude baby met een zeldzame en verwoestende genetische vorm van epilepsie is de eerste patiënt ter wereld die een experimentele gentherapie heeft ondergaan. Deze therapie is ontworpen om de functie van het WWOX-gen rechtstreeks in de hersenen te herstellen. De baanbrekende behandeling werd toegediend in het Schneider Kinderziekenhuis in Petah Tikva, Israël, en markeert een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van precieze gentherapieën voor zeldzame neurologische aandoeningen.

De aandoening, bekend als het WOREE-syndroom, is een uiterst zeldzame ziekte waarvan wereldwijd slechts 60 tot 90 genetisch bevestigde gevallen bekend zijn. De ziekte wordt gekenmerkt door medicijnresistente epileptische aanvallen, een ernstige ontwikkelingsachterstand en een sterk verkorte levensverwachting. De doorbraak volgde op jarenlang onderzoek onder leiding van professor Rami Aqeilan van de Hebreeuwse Universiteit van Jeruzalem, die wetenschappers, artsen en biotechnologen uit Israël en de Verenigde Staten samenbracht. De familie van de baby heeft ervoor gekozen hun naam en foto's niet openbaar te maken.

Aqeilan beschreef de prestatie als de bekroning van jarenlang onderzoek en legde uit dat een poging om de biologische functie van een enkel gen te begrijpen, was uitgegroeid tot een potentiële therapeutische strategie voor kinderen met een van de ernstigste vormen van genetische epilepsie. Hij zei dat de mijlpaal aantoonde hoe fundamenteel onderzoek vanuit het laboratorium kan leiden tot nieuwe behandelingsopties voor patiënten met zeldzame genetische ziekten. De procedure is het eerste klinische gebruik van een gentherapie gericht op het herstellen van de WWOX-functie in de hersenen van een kind met dit syndroom. (JPost/VFI Nieuws)

‘Hemelse Vader, wij dragen dit kostbare kindje en gezin voor U op en vragen U deze behandeling te zegenen en genezing, kracht en een lang leven te schenken. Wij danken U voor de gaven van wijsheid en vaardigheid die U aan de artsen en onderzoekers in Israël hebt gegeven, en wij vragen dat hun werk verlichting mag brengen aan lijdende kinderen over de hele wereld. Wij bidden dat Israël een licht voor de volken mag blijven, een bron van genezing en innovatie die getuigt van Uw goedheid. Wij vragen Uw troost voor elk gezin dat door ziekte heen gaat, en Uw vrede die alle begrip te boven gaat, in de Naam van Uw heilige Zoon Jesjoea.’